Nhận xét kết quả điều trị thải sắt phối hợp deferiprone và deferoxamine ở trẻ em thalassemia tại Bệnh viện Đa khoa Xanh Pôn
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Thalassemia là bệnh lý thiếu máu tan máu di truyền phổ biến trên thế giới cũng như tại Việt Nam, đòi hỏi truyền máu thường xuyên với hậu quả quá tải sắt nặng và ứ đọng sắt tại các cơ quan sinh tồn như tim, gan. Nghiên cứu được thực hiện tại bệnh viện đa khoa Xanh Pôn trên 46 bệnh nhi mắc bệnh thalassemia có chỉ định điều trị thải sắt tham gia nghiên cứu từ 01/03/2023 đến 30/10/2023. Tất các bệnh nhân được điều trị thải sắt bằng Deferiprone đường uống (liều 75 mg/kg) mỗi ngày tại nhà, kết hợp truyền tĩnh mạch Deferoxamine tại bệnh viện (liều 25 - 35 mg/kg) trong 5 ngày trong mỗi tháng, nồng độ ferritin huyết thanh và LIC (liver iron concentration) trên MRI gan trước và sau điều trị được sử dụng làm chỉ số của liệu pháp thải sắt. Mục tiêu của nghiên cứu là đánh giá hiệu quả của liệu pháp điều trị thải sắt ở trẻ Thalassemie tại Bệnh viện Đa khoa Xanh Pôn bằng cách phối hợp thuốc Deferiprone và Deferoxamine thông qua việc so sánh các chỉ số LIC và nồng độ ferritine huyết thanh (SF) trước và sau điều trị. Kết quả nghiên cứu cho thấy: Ferritine huyết thanh (SF) sau điều trị giảm xuống 10-20% so với mức ferritine ban đầu. LIC giảm trung bình 1,21 mg/g gan khô (p < 0,05). Điều trị thải sắt cho trẻ bị bệnh thalassemia có quá tải sắt nặng bằng uống Deferiprone phối hợp với truyền tĩnh mạch Deferoxamine định kỳ tại bệnh viện giúp giảm đáng kể ferritine huyết thanh, giảm ứ sắt trong gan.
Chi tiết bài viết
Từ khóa
Trẻ mắc Thalassemia, quá tải sắt, thải sắt, Deferiprone đường uống, Deferoxamine truyền tĩnh mạch tại bệnh viện
Tài liệu tham khảo
2. Di Maggio R, Maggio A. The new era of chelation treatments: effectiveness and safety of 10 different regimens for controlling iron overloading in thalassaemia major. Br J Haematol. 2017;178(5):676-688. doi:10.1111/bjh.14712
3. Kontoghiorghes GJ, Kleanthous M, Kontoghiorghe CN. The History of Deferiprone (L1) and the Paradigm of the Complete Treatment of Iron Overload in Thalassaemia. Mediterr J Hematol Infect Dis. 2020;12(1):e2020011. doi:10.4084/MJHID.2020.011
4. Botzenhardt S, Felisi M, Bonifazi D, et al. Long-term safety of deferiprone treatment in children from the Mediterranean region with beta-thalassemia major: the DEEP-3 multi-center observational safety study. Haematologica. 2018;103(1):e1-e4. doi:10.3324/haematol.2017.176065
5. Nguyễn Thị Mai Lan, Tô Thùy Nhi. Hiệu quả thải sắt đường uống của Deferiprone trong bệnh thalassemia tại Bệnh viện Nhi đồng 2. Tạp chí Y học Việt Nam. 2014;423(số đặc biệt):317-322.
6. Đào Thị Thiết. Nghiên cứu một số đặc điểm í sắt và kết quả điều trị thái sắt bằng deferasirox ở bệnh nhân thalassemia tại Viện Huyết học Truyền mẫu Trung ương. Luận văn thạc sĩ y học. Đại học Y Hà Nội; 2016.
7. Phạm Hồng Đức, Phạm Minh Thông, Trần Công Hoan, và cs. Nghiên cứu mức độ ứ sắt trong gan trong bệnh thalassemia trên chụp cộng hưởng từ 1.5 Tesla. Tạp chí Y học thực hành. 2013;Số 1:62-65.
8. Bộ Y tế. Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị một số bệnh thường gặp ở trẻ em. Published online 2015:543-550.
9. Cappellini MD, Cohen A, Porter J, et al. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia (TDT). 3rd ed. Thalassaemia International Federation; 2014. Accessed November 2, 2025. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK269382/
10. Taher A, El-Beshlawy A, Elalfy MS, et al. Efficacy and safety of deferasirox, an oral iron chelator, in heavily iron-overloaded patients with beta-thalassaemia: the ESCALATOR study. Eur J Haematol. 2009;82(6):458-465. doi:10.1111/j.1600-0609.2009.01228.x
11. Phạm Thị Thuận. Nghiên cứu tình trạng nhiễm sắt và kết quả điều trị thải sắt của bệnh nhân. Luận án tiến sỹ y học. Trường Đại học Y Hà Nội; 2022.
12. Wahidiyat PA, Liauw F, Sekarsari D, et al. Evaluation of cardiac and hepatic iron overload in thalassemia major patients with T2* magnetic resonance imaging. Hematology. 2017;22(8):501-507. doi:10.1080/10245332.2017.1292614
13. ElAlfy MS, Sari TT, Lee CL, et al. The safety, tolerability, and efficacy of a liquid formulation of deferiprone in young children with transfusional iron overload. J Pediatr Hematol Oncol. 2010;32(8):601-605. doi:10.1097/MPH.0b013e3181ec0f13
14. Maggio A, Kattamis A, Felisi M, et al. Evaluation of the efficacy and safety of deferiprone compared with deferasirox in paediatric patients with transfusion-dependent haemoglobinopathies (DEEP-2): a multicentre, randomised, open-label, non-inferiority, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2020;7(6):e469-e478. doi:10.1016/S2352-3026(20)30100-9
15. Kwiatkowski JL, Sheth S, Kattamis A, et al. Efficacy and Safety of Combination Therapy with Oral Iron Chelators Deferiprone and Deferasirox in Patients with β-Thalassemia Major: A Systematic Literature Review. Blood. 2024;144(Supplement 1):5268-5268. doi:10.1182/blood-2024-207562
16. Viprakasit V, Nuchprayoon I, Chuansumrit A, et al. Deferiprone (GPO-L-ONE(®) ) monotherapy reduces iron overload in transfusion-dependent thalassemias: 1-year results from a multicenter prospective, single arm, open label, dose escalating phase III pediatric study (GPO-L-ONE; A001) from Thailand. Am J Hematol. 2013;88(4):251-260. doi:10.1002/ajh.23386